1） 實驗治療通過更換、 補充，或操縱與異常基因表達的遺傳障礙正常功能基因

2) 實驗過程旨在取代、 操縱，或補充無法正常工作或 misfunctioning 基因與健康基因。

3） 通常轉基因基因插入細胞尤其是要更換有缺陷基因的遺傳疾病治療或將提供專門的治病功能 （作為破壞腫瘤細胞）。

4) 基因治療是一種通過改變病人的基因物質來治療疾病的實驗技術。大多數情況下，基因治療工作由健康的複製的基因缺陷引入病人的細胞。