Andra steget i testa en experimentell narkotika (eller annan behandling) hos människor. Vanligtvis fas II försök görs endast om fas I försök har visat att drogen är säkert, men ibland fas I och fas II prövningar kombineras. Fas II prövningar är utformade för att utvärdera den drogen effektiviteten hos personer med sjukdomen eller villkor som undersöks och att fastställa gemensamma kortsiktiga biverkningar och risker som är förknippade med drogen. Fas II försök involvera fler deltagare (ofta flera hundra) och normalt pågå under längre tid än fas I rättegångar.