1) Experimentell behandling av en genetisk sjukdom genom att ersätta, komplettering eller manipulera uttryck för avvikande gener med normalt fungerande gener

2) en experimentell förfarande som syftar till att ersätta, manipulera eller komplettering fungerar inte eller misfunctioning gener med friska gener.

3) Införandet av vanligtvis genetiskt förändrade gener i celler särskilt att ersätta defekta gener i behandlingen av genetiska störningar eller att tillhandahålla en specialiserad bekämpning av sjukdomen funktion (som förstörelse av tumör cellerna).

4) Genterapi är en experimentell teknik för att behandla sjukdomen genom att förändra patientens genetiskt material. Oftast genterapi fungerar genom att införa en sund kopia av en defekt gen i patientens celler.