O terceiro passo no teste de uma droga experimental (ou outro tratamento) em seres humanos. Fase III de ensaios são realizados para confirmar e expandir sobre segurança e eficácia resultados da fase I e II ensaios, comparar a droga para terapias padrão para a doença ou condição que está sendo estudado e para avaliar os riscos e benefícios da droga global. Esta fase experimental recruta um grande grupo de pessoas com a doença ou condição, geralmente variando de 1.000 a 3.000 participantes. Resultados da fase III de ensaios fornecem informações que o Food e Drug Administration (FDA) deve considerar a droga para aprovação.