Tratamento 1) experimental de uma desordem genética substituindo, completando ou manipular a expressão de genes anormais com genes normalmente funcionando

2) um procedimento experimental destinada a substituir, manipular ou completando não funcionais ou misfunctioning genes com genes saudáveis.

3) A inserção de genes geralmente geneticamente alterados em células especialmente para substituir genes defeituosos no tratamento de doenças genéticas ou para fornecer uma função especializada de luta contra a doença (como a destruição de células tumorais).

4) Terapia genética é uma técnica experimental para o tratamento da doença, alterando o material genético do paciente. Maioria das vezes, terapia genética funciona através da introdução de uma cópia de um gene defeituoso saudável em células do paciente.