השני בשלב בבדיקת סמים ניסיוני (או טיפול אחר) ב בני אדם. בדרך כלל, כשלב II של הניסויים נעשים רק אם שלב I ניסויים הראו כי התרופה בטוחה, אך לעתים שלב I, משולבים מבחנים כשלב II. II שלב הניסויים מתוכננים כדי להעריך את יעילות התרופה באנשים עם מחלה או תנאי חוקרים וכדי לקבוע את תופעות נפוצות על השפעה שלילית לטווח קצר והסיכונים המשויכים התרופה. מבחנים כשלב II כרוכות משתתפים נוספים (לעיתים קרובות כמה מאות) והאחרון בדרך כלל עוד שלב אני מבחנים.