Il secondo passo nella sperimentazione di un farmaco sperimentale (o altro trattamento) negli esseri umani. In genere, i trials in fase II sono fatte solo se trial di fase I hanno dimostrato che il farmaco è sicuro, ma a volte di fase I e trials in fase II sono combinati. Phase II trials sono progettati per valutare l'efficacia del farmaco in persone con la malattia o la condizione in fase di studio e per determinare i comuni effetti nocivi a breve termine e i rischi connessi con la droga. Phase II Trial coinvolgono più partecipanti (spesso diverse centinaia) e in genere durano più a lungo rispetto a fase ho prove.