Uso legale di un farmaco sperimentale di fuori di una sperimentazione clinica per il trattamento di una persona che ha una malattia grave o immediatamente mortale e chi non ha alcuna possibilità di trattamento approvato. The Food and Drug Administration (FDA) regolamenta ampliato l'accesso ai farmaci d'investigazione sul caso per caso per un determinato paziente o gruppi di pazienti che non soddisfano i criteri di partecipare a un trial clinico. Aziende farmaco necessario disporre dell'autorizzazione da parte della FDA per rendere disponibile per accesso espanso un farmaco sperimentale.